Ciszteamin

A cisztinózis (en) a cisztin nevű aminosav kórosan magas szintje, mely egy idő után megtámadja a vese tubulusait. Ritka örökletes betegség, de a cisztin élelmiszer-kiegészítők általi túlzott fogyasztása is előidézheti. A nefropátia szó a vese megbetegedésére utal.

A ciszteamin csökkenti a cisztin szintjét a teljes szervezetben, elsősorban a felhalmozódási helyeken (fehérvérsejtek, izom- és májsejtek). A kezelés korai megkezdése esetén késlelteti a veseelégtelenség kialakulását.

Mellékhatások, ellenjavallatok

Terhesség alatt – különösen az első harmadban – nem szabad ciszteamint szedni, mert állatokon teratogén hatású. Ugyancsak az állatkísérletek alapján ellenjavallt a szer szoptatás alatt.

A betegek mintegy 35%-ában fordul elő mellékhatás, többnyire az emésztő- és a központi idegrendszerben. Ezen felül gyakori (1–10%) a kóros májfunkció, a bőr szokatlan szaga, levertség, láz.

A túladagolás súlyosbodó levertséget okoz; ilyenkor a szív és érrendszer működését támogatni kell. Ellenszer nem ismert.

Adagolás, alkalmazás

A cisztinózist mind klinikai tünetek alapján, mind a cisztinszint mérésével (>2 nmol hemicisztin/mg fehérje) diagnosztizálni kell, majd haladéktalanul meg kell kezdeni a kezelést. A betegek minden vizsgálatban jobban reagáltak a kezelésre, ha azt fiatal korban, jó veseműködés mellett kezdték el.

A kezelés célja az, hogy a fehérvérsejtek cisztinszintjeit az 1 nmol hemicisztin/mg fehérjeszint alatt tartsa. A kezelés alatt ezért a fehérvérsejtek cisztinszintjeit folyamatosan ellenőrizni kell; a kezelés elején havonta, később, amikor az adag már nem módosul, 3–4 havonta. A fehérvérsejt-szinteket a gyógyszer adagolása után 5–6 órával kell mérni.

12 éven aluli és 50 kg-nál kisebb súlyú gyermekek esetén a javasolt napi adag 1,30 g/m²/nap négy részletre osztva (a gyermek testfelületével kell számolni). 1,95 g/m²/nap fölé nem javasolt menni, mert a klinikai próbákon ez volt a legmagasabb adag, és a maximális adagot meghaladva Ehlers–Danlos-szindrómához hasonló tünetek megjelenését tapasztalták a könyökökön. Kisgyermekek esetén a por alakú szert az ételre kell szórni, nehogy a tüdőbe jusson. A ciszteamin savas folyadékban (pl. narancslé) nem oldódik fel teljesen.

Idősebbek/nagyobb súlyúak esetén a javasolt adag 2 g/nap, napi négy részletben adva.

A ciszteamint – az emésztőrendszeri panaszokat csökkentendő – célszerű étkezés közben vagy után bevenni.

A kezelést a javasolt adag 1/4–1/6-ával kell kezdeni, és azt 4–6 héten át fokozatosan emelni a mellékhatások csökkentése érdekében.

A szájon át adott ciszteaminról nem mutatták ki, hogy meggátolná a cisztin-kristályok lerakódását a szemben. Ezért abban az esetben, ha a fenti célból ciszteamin szemcseppet használnak, annak alkalmazását folytatni kell.

Egyéb felhasználások

A ciszteamin természetes antioxidáns: semlegesíti az oxigénből keletkező szabad gyököket, megakadályozva a lipidperoxidáció folyamatát, ill. az általa elindított kaszkádreakciót, ezáltal a rák kialakulását.

1952–1980 között sokan vizsgálták a ciszteamin sugárzás elleni hatását mind katonai, mind orvosi (radiológiai) felhasználásra. A tapasztalat azt mutatta, hogy mérhető hatás 5 mg/tskg egyszeri adaggal alig volt észlelhető, 10–13 mg/tskg esetén viszont már jelentkeztek a mellékhatások (hányinger, hányás, vérnyomás-ingadozás, izzadás, rossz közérzet, izomgyengeség).^[2]

A paracetamol az egyik legbiztonságosabban adható láz- és fájdalomcsillapító, igen magas dózisban (rendszerint öngyilkossági kísérlet kapcsán) azonban súlyos, akár halálos máj- és vesekárosodást okozhat, ha a májban ill. a vesében a bevett paracetamolhoz képest kevés a glutation. A ciszteaminnal növelni lehet a glutation koncentrációját, és a tapasztalatok szerint ez valóban véd a máj- és vesekárosodás ellen.^[3]

Fizikai/kémiai tulajdonságok

Fehér por. Vízben igen jól, metanolban, alkoholban, lúgos közegben jól, éterben rosszul oldódik. Levegőn cisztaminná (en) oxidálódik.

LD₅₀-értéke egerekben szájon át 625, hashártyaüregbe adva 250 mg/tskg.

Készítmények

A nemzetközi gyógyszer-kereskedelemben:^[4]

Becaptan, Lambraten, Lambratene, MEA Cysteamine, MEA Mercaptan, Mecramine, Mercamin, Merkamin, Riacon.
Bitartarát formában: Cystagon.

Magyarországon:^[5]

Cystagon 150 mg keménykapszula
Cystagon 50 mg keménykapszula

Jegyzetek

↑ FDA approves Procysbi for rare genetic condition (FDA)
↑ Uray Zoltán: A kémiai és biológiai sugárvédő anyagok humán alkalmazásairól (Erdélyi Múzeum Egyesület)
↑ Faigl Ferenc, Szeghy Lajos, Kovács Ervin, Mátravölgyi Béla: Gyógyszerek (Műszaki Egyetem, tananyag)
↑ Cysteamine (Drugs-About.com)
↑ Mercaptamine bitartrate^{[halott link]} (OGYI)

Források

CYSTAGON 50 mg kemény kapszula^{[halott link]} (Európai Gyógyszerügynökség, Alkalmazási előírás)
Cysteamine (DrugBank)
2-AMinoethanethiol (Anward)
Cysteamine (CAS 60-23-1) (Santa Cruz Biotechnology)
Cysteamine (DrugFuture.com)

További információk

Muriel I. Kaiser-Kupfer; Maria A. Gazzo; Manuel B. Datiles; Rafael C. Caruso; Ernest M. Kuehl; William A. Gahl: A Randomized Placebo-Controlled Trial of Cysteamine Eye Drops in Nephropathic Cystinosis (JAMA Ophthalmology)

Kapcsolódó szócikkek

az egyik legfontosabb koenzim, a koenzim-A három részből áll: az adenozin-difoszfát 4′-foszfátja, pantoténsav és ciszteamin.
ciszteamin a cisztein dekarboxilációs terméke

[1] FDA approves Procysbi for rare genetic condition (FDA)

[2] Uray Zoltán: A kémiai és biológiai sugárvédő anyagok humán alkalmazásairól (Erdélyi Múzeum Egyesület)

[3] Faigl Ferenc, Szeghy Lajos, Kovács Ervin, Mátravölgyi Béla: Gyógyszerek (Műszaki Egyetem, tananyag)

[4] Cysteamine (Drugs-About.com)

[5] Mercaptamine bitartrate^{[halott link]} (OGYI)

[1]

[2]

[3]

[4]

[5]